Naukowcy opracowali nową terapię genetyczną, która może być przełomem w walce z wysokim cholesterolem. Terapia, znana jako VERVE-101, została stworzona przez amerykańską firmę biotechnologiczną Verve Therapeutics. Skupia się ona na osobach cierpiących na rodzinne hipercholesterolemie (FH), stan charakteryzujący się podwyższonym poziomem cholesterolu LDL, często prowadzący do chorób serca.

FH jest spowodowane mutacjami w kluczowym genie kontrolującym usuwanie LDL przez wątrobę. Tradycyjne terapie wymagają regularnego przyjmowania leków obniżających cholesterol. VERVE-101, stosując zaawansowaną metodę edycji genów CRISPR, zmienia strukturę DNA, co pozwala na trwałe obniżenie poziomu LDL.

W ramach badań klinicznych zastosowano nowatorską technikę edycji genów zwaną „edycją bazową”. Ta metoda umożliwia precyzyjne zmiany w kodzie DNA, co minimalizuje ryzyko niechcianych mutacji. W przeciwieństwie do tradycyjnych metod CRISPR, które polegają na przecięciu obu nici DNA, edycja bazowa zmienia tylko jedną literę w kodzie genetycznym.

Pierwsze wyniki badań są obiecujące. W próbie uczestniczyło dziesięć osób w wieku od 29 do 69 lat, które otrzymały różne dawki terapii. U trzech pacjentów z grupy otrzymującej wyższą dawkę odnotowano znaczący spadek poziomu LDL o 39-55%. Najlepsze rezultaty utrzymywały się przez sześć miesięcy.

Jednakże, pojawiły się również pewne problemy. Dwoje uczestników doświadczyło poważnych problemów z sercem. U jednej osoby w grupie otrzymującej niską dawkę wystąpił zgon z powodu zatrzymania akcji serca, jednak zdarzenie to uznano za niezwiązane z terapią. Druga osoba miała zawał serca dzień po terapii, co mogło być powiązane z leczeniem.

Bezpieczeństwo jest kluczowe, zwłaszcza że dostępne są już skuteczne i bezpieczne metody obniżania lipidów. Pomimo wstępnych pozytywnych wyników, terapia VERVE-101 musi przejść dalsze badania, aby potwierdzić jej skuteczność i bezpieczeństwo.

Źródło: Live Science